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El director del IIER destaca el papel de la innovación en el desarrollo de nuevos medicamentos huérfanos en la primera jornada sobre innovación terapéutica del CGCOF
El director del Instituto de Investigación de Enfermedades Raras (IIER) Manuel Posada, participó en la misma para exponer las principales innovaciones terapéuticas en medicamentos huérfanos en España. En su intervención se refirió a cuatro de ellos como ejemplo del reto que afrontan hoy los laboratorios y centros de investigación en materia innovadora:
- Eltrombopag: Indicado en púrpura trombocitopénica idiopática crónica en casos refractarios a otros tratamientos.
- Tadalafilo: Indicado en el tratamiento de la hipertensión arterial pulmonar (HAP) en adultos, la HAP idiopática y la HAP asociada a enfermedades del tejido conectivo.
- Canakinumab: Indicado en el tratamiento de los síndromes periódicos asociados a la criopirina.
- Plerixafor: Agente movilizador de células madre hematopoyéticas indicado en pacientes con linfoma y mieloma múltiple cuyas células se movilicen con dificultad.
De acuerdo con el director del IIER, todos ellos forman un espectro complejo de mecanismos biomoleculares, que se han ido conociendo en estos últimos tiempos y que han sido aprovechados por los investigadores y por la industria farmacéutica para convertirlos en dianas terapéuticas de nueva implantación, abriendo así nuevas vías a la investigación y favoreciendo la consecución de mayor esperanza y calidad de vida para los pacientes con enfermedades raras.
Durante su presentación, Posada recordó que el reglamento comunitario sobre medicamentos huérfanos, aprobado en el año 2000 con el objetivo de promover la investigación y el desarrollo de nuevas terapias para hacer frente a las enfermedades raras, ha supuesto un importante impulso en el desarrollo de nuevos fármacos en este campo. A día de hoy cerca de 1.000 nuevas designaciones y más de 60 nuevos medicamentos han sido ya autorizados para su comercialización en Europa.